Läkemedelskandidater

Läkemedelsutveckling i allmänhet

Utveckling av nya läkemedel inleds med forskning och sedan en preklinisk fas där olika typer av tester och experiment genomförs i laboratorium. Det kan exempelvis ske in vitro, det vill säga genom provrörsförsök eller försök som inte görs på djur eller människor. I vissa fall kan det även ske ex vivo, på levande vävnad som avlägsnats från kroppen. Detta arbete övergår till kliniska tester på människor, in vivo, först när det finns förutsättningar att uppnå ett säkert och gott resultat. De kliniska studierna genomförs i olika faser, var och en med sina specifika krav.

Utveckling av läkemedel är en process som kräver omfattande underlag, kliniska studier samt godkännande av diverse läkemedelsmyndigheter. Gällande kliniska studier kan dessa indelas i ett antal olika faser:

  • Klinisk fas I-studie är studier på friska personer eller i vissa fall sjuka människor beroende på substans/terapiområde. Toxicitet och tolererbarhet studeras.
  • Klinisk fas II-studie delas in i fas IIa- och fas IIb-studier och är tidiga studier på patienter där behandlingseffekten studeras.
  • Klinisk fas III är mer omfattande studier på ett stort antal patienter och ger den dokumentation som krävs för att kunna registrera ett nytt läkemedel.

Grundläggande principer för utveckling av ett nytt läkemedel bygger på säkerhet och effektivitet – de kliniska studierna är upplagda i detta syfte. Det är dock möjligt att utveckla en substans för kliniska studier utan detaljerad kunskap om hur bakomliggande molekylära mekanismer ger en viss farmakologisk effekt. Styrelsen i DexTech bedömer dock att det är viktigt, både ur ett vetenskapligt och värdeskapande perspektiv, att förstå den biologiska mekanismen eller signaleringsvägen som Bolagets substanser påverkar. Ingående kunskaper om verkningsmekanismen kan dessutom vara ett stort stöd för att förklara och förstå observationer i kliniska studier.

Innan kommersialisering av läkemedel kan ske måste läkemedelskandidaterna genomgå såväl prekliniska som kliniska studier för att påvisa säkerhet och effekt samt erhålla nödvändiga myndighetstillstånd. Det går inte att på förhand med exakthet fastställa hur lång tid en studie kommer att pågå och utfall i prekliniska och kliniska studier kan komma att variera. Kommersialisering kan även komma att fordra andra tillverkningsprocesser.

Läkemedelskandidater

Utifrån en egenutvecklad patenterad teknologiplattform, GuaDex, har DexTech tagit fram tre olika läkemedelskandidater. OsteoDex är Bolagets huvudkandidat. En framgångsrik klinisk fas I/IIa-studie har genomförts med OsteoDex och en internationell fas2b studie pågår och beräknas vara fullrekryterad 2017.

Övriga läkemedelskandidater är SomaDex för behandling av vissa hypofystumörer, neuroendokrina tumörer samt palliativ behandling vid kastrationsresistent prostatacancer, CRPC, och CatDex, ett potentiellt antimikrobiellt medel.

Pågående fas IIb-studie

En internationell multicenterstudie pågår i Sverige (Norrlands Universitets-sjukhus i Umeå, Södersjukhuset i Stockholm och Universitetssjukhuset i Örebro), Finland (Tampere University Hospital), Estland (East Tallin Central Hospital och Tartu University Hospital) samt i Lettland (Riga East University Hospital och Daugavpils Regional Hospital).

Stor vikt läggs vid studiedesign för att säkra ett tydligt resultat avseende behandlingseffekt. I detta sammanhang är det relevant att Sten Nilsson (grundare och styrelseledamot) tillsammans med kolleger designade och genomförde Algetas/Bayers ”First-in-man-studie” samt efterföljande randomiserad fas IIb-studie avseende Alpharadin (Radium-223), nu med handelsbeteckningen Xofigo. Sten Nilsson var med om att designa och genomföra Alpharadins (Xofigos) fas III-studie (ALSYMPCA). Xofigo erhöll marknadsgodkännande från FDA i maj 2013 och från EMA i december 2013. Således har Sten Nilsson värdefull erfarenhet inom framgångsrik studiedesign och genomförande av kliniska studier med nya preparat inom området.

Fas IIb-studien omfattar 60 väldefinierade CRPC-patienter. Patienterna kommer att fördelas mellan tre behandlingsarmar, s.k. blindad fördelning. Behandling planeras att ges varannan vecka i max 20 veckor.